2000年代前半の「第一波」の盛り上がりから、2000年代後半の臨床試験の失敗による低迷期を経て、2010年代の「第二波」の急成長へ——オリゴ核酸治療薬の業界は、これまで以上に力強く、着実な成長を続けています。

この成長の軌道を牽引しているのが、近年相次いで承認されたFDAの新薬です。商業化された製品は、わずか数例から現在では15品目以上にまで拡大しています。
さらに注目すべきは今後の展開です。現在、承認待ちの後期臨床試験段階にあるオリゴ核酸のうち、75%以上が、これまで「第二波」で主に対象とされてきた極めて稀な遺伝性疾患ではなく、より広範な疾患領域を対象としています。そのため、これらの新たなオリゴ核酸に対する患者需要は、現在の希少疾患向け製品と比べて10倍から100倍に達すると予測されています。この需要の拡大はすでに兆候として現れており、ノバルティスのインクリシラン（レクビオ®）はその代表例です。コレステロール低下を目的としたsiRNA医薬品であり、発売から2年で数百キログラム規模で製造されています。これは、遺伝性アミロイドーシス治療薬として開発されたアルナイラム社のパチシラン（オンパトロ®）が必要とする製造量（10キログラム未満）と比較しても、桁違いのスケールです。

従来の「第二波」では、超希少な遺伝性疾患が主なターゲットでしたが、現在進行中の後期試験では、より一般的な疾患領域に対象が広がっています。これにより、今後のオリゴ核酸治療薬に対する患者数は、従来の10倍から100倍に増加すると見込まれています。

今後5〜10年の間に予想されるスケールの変化は、オリゴ核酸製造の業界構造そのものを根本的に変えることになるでしょう。
本シリーズでは、こうしたスケール変化が将来のオリゴ核酸製造のトレンドに与える影響について考察していきます。現在この成長著しい、そして非常に魅力的な市場セグメントに携わるオリゴ核酸関連の装置・消耗品メーカー、CDMO（医薬品受託製造機関）、CRO（医薬品開発業務受託機関）にとって、見過ごすことのできない変化となるはずです。

本シリーズの第1回では、"凍結乾燥工程のボトルネックから液体APIへ."　と題し、オリゴ核酸製造におけるスケール変化の具体的な事例を取り上げます。